피 안 멈추는 혈우병, 치료법 찾았다

[앵커]

한번 피가 나면 멈추지 않는 혈우병은 피를 굳게 하는 약물을 주사하는 것 말고는 근본적인 치료법이 없습니다.

그런데 국내 연구진이 문제가 있는 유전자를 교정하는 방법으로 혈우병을 치료할 수 있는 길을 열었습니다.

이동은 기자가 보도합니다.

[기자]

한번 상처가 나면 피가 멈추지 않는 혈우병.

혈액 속에 피를 굳게 하는 성분이 없어 결국 목숨을 잃을 수도 있는 유전병입니다.

국내에도 2,000여 명의 환자가 혈우병을 앓고 있지만 약물 주사를 맞는 것 외에는 치료법이 없습니다.

[인터뷰:박철용, 연세대 의대 박사]
"혈우병은 X 염색체에 있는 혈액 응고 인자가 망가져서 생기는 병입니다. 인위적으로 주사 받는 방법도 있지만, 근본적인 해결책이 될 수는 없습니다."

그런데 국내 연구진이 혈우병을 근본적으로 치료할 수 있는 유전자 치료 기술을 개발했습니다.

혈우병은 특정 유전자가 거꾸로 뒤집어져서 생깁니다.

연구진은 혈우병 환자의 세포를 역분화시켜 만능줄기세포로 만들었습니다.

이후 유전자 일부분을 변형시킬 수 있는 유전자 가위 기술을 이용해 뒤집힌 유전자를 정상으로 바로 잡았습니다.

혈우병 유전자가 정상으로 변한 것입니다.

이렇게 교정한 줄기세포를 간세포나 혈관 내피세포로 분화시켰더니 정상적으로 지혈 성분이 나왔습니다.

환자에게 세포를 이식하면 혈우병을 치료할 수 있다는 가능성을 본 겁니다.

[인터뷰:김동욱, 연세대 의대 교수]
"환자로부터 얻은 만능줄기세포를 이용해서 유전자 교정을 한 뒤에 다시 넣어주면 환자와 똑같은 유전자를 갖고 있기 때문에 면역 문제도 없고 전혀 부작용이 없는 세포 치료제가 될 수 있습니다."

하지만 바로 치료제가 나오는 것은 아닙니다.

동물실험과 임상을 순조롭게 거쳐야하기 때문에 최소 10년 정도가 걸릴 전망입니다.

이번 연구 결과는 미 국립과학원 회보에 실렸습니다.

YTN science 이동은입니다.